Myelodysplasticni sindrom, ili MDS, uključuje niz različitih poremećaja koji utiču na funkcionisanje koštane srži. Koštana srž napravi nove crvene krvne ćelije, bele ćelije i trombocite za grudanje, tako da slaba funkcija mozga može dovesti do anemije, nizak nivo ćelija i drugih problema.
Najveća zabrinutost sa MDS-om su: a) nizak broj i svi povezani problemi; i b) potencijal MDS-a da se razvije u kancer - akutnu mieloidnu levkemiju ili AML.
Različite vrste MDS se tretiraju veoma različito. Nisu sve MDS terapije pogodne za svakog pacijenta sa MDS-om. Opcije za MDS tretman uključuju podršku za negu, terapiju niske intenziteta, terapiju velikog intenziteta i / ili klinička ispitivanja.
Smjernice za liječenje
Kada diskutujete o vašem planu lečenja MDS-a sa svojim doktorom, takozvani faktori vezani za pacijente mogu biti veoma važni. Primeri faktora vezanih za pacijente uključuju sledeće:
- Kako ste se suočavali sa svakodnevnim aktivnostima pre dijagnoze MDS-a
- Ostali zdravstveni uslovi imate
- Tvoje godine
- Finansijski troškovi raznih tretmana
- Koji rizici terapije su prihvatljivi za vas
Karakteristike vašeg posebnog oblika MDS-a takođe su veoma važne. Primeri specifičnih karakteristika i nalaza uključuju sledeće:
- Markeri i rezultati genetskog testiranja vaše koštane srži, koji pomažu u određivanju dostupnih opcija, vjerovatnoća da će vaš MDS napredovati u leukemiji , i koji ishodi se mogu očekivati od određenih terapija.
- Kako vaš MDS utiče na broj zdravih ćelija u vašoj cirkulišućoj krvi
- Koliko je ozbiljna vaša bolest u smislu broja nezrelih "eksplozija" ćelija u vašoj srži
Vaši ciljevi za ono što želite da izađete iz lečenja takođe uključuju plan. Primeri različitih ciljeva lečenja uključuju sledeće:
- Samo da se osećam bolje
- Ograničite svoju potrebu da imate toliko transfuzija
- Poboljšajte anemiju , neutropeniju i trombocitopeniju
- Postignite remisiju
- Izleči svoj MDS
Gledajte i sačekajte
Za pacijente koji imaju MDS sa niskim rizikom, kao što je utvrđeno u Međunarodnom prognostičkom procenjujanju bodova ili IPSS i stabilnom kompletnom krvnom pregledu (CBC) , ponekad najbolji pristup terapiji je posmatranje i podrška, po potrebi.
U ovom slučaju, moraćete da se nadgledate za promene u vašoj srži koja mogu ukazivati na napredovanje bolesti. Regularni CBC, kao i aspirat koštane srži i biopsija , mogu biti deo monitoringa.
Podrška za njegu
Podrška se odnosi na terapije koje se koriste za lečenje i upravljanje MDS-om; ovi tretmani mogu u velikoj mjeri poboljšati stanje osobe, ali ne prestaju da napadaju ćelije koje izazivaju MDS.
Transfuzije
Ako vaša krvna grupa počne da pada i kada doživite simptome, možete dobiti transfuziju crvenih krvnih zrnaca ili trombocita. Odluka o transfuzi zavisiće od drugih zdravstvenih stanja koje imate i kako se osećate.
Preopterećenje gvožđa i terapija helacijom
Ako počnete da zahtevate višestruku transfuziju krvi svakog meseca, možda ćete biti izloženi riziku od razvoja stanja preklapanja gvožđa.
Visoki nivo željeza u transfuzijama crvenih krvnih ćelija može dovesti do povećanja skladišta gvožđa u vašem telu. Takvi visoki nivoi gvožđa mogu stvarno oštetiti vaše organe.
Lekari mogu lečiti i sprečiti preopterećenje gvožđa iz više transfuzija koristeći lijekove koji se zovu helatatori, koji uključuju oralnu terapiju, deferasiroks (Exjade) ili infuziju pod nazivom deferoxamine mesylate (Desferal). Smernice prakse Nacionalne sveobuhvatne mreže raka, ili NCCN, nude kriterije koje vaš lekar može koristiti da bi odlučio da li vam je potrebna terapija helacijom gvožđa.
Faktori rasta Pojedini ljudi sa anemijom MDS-a mogu imati koristi od lekova za razvoj faktora rasta koji podrazumevaju sredstva za stimulaciju eritropoetina ili proteine (ESAs).
Primeri ESA-a uključuju epoetin alfa (Eprex, Procrit ili Epogen) ili dalbepoetin alfa (Aranesp) sa dužim dejstvom. Ovi lekovi se daju kao injekcija u vaše masno tkivo (subkutano ubrizgavanje). Iako ovi lekovi nisu korisni za sve MDS pacijente, oni mogu pomoći u prevenciji transfuzije krvi u nekim.
Vaš lekar može vam ponuditi da započne vas na faktor stimulacije kolonija , kao što su G-CSF (Neupogen) ili GM-CSF (leukin) , ako broj vaših bijelih krvnih stanica postane nizak kao rezultat vašeg MDS-a. Faktori stimulacije kolonija stimulišu vaše telo da proizvede više bolesti u borbi protiv bijelih krvnih ćelija nazvanih neutrofili. Ako je broj vaših neutrofila nizak, vi ste u većem riziku da razvijete opasnu infekciju. Pazite na bilo kakve znake infekcije ili groznice i obratite se zdravstvenoj ustanovi što je prije moguće ako ste zabrinuti.
Nizak intenzitet terapije
Terapija niske intenziteta odnosi se na upotrebu hemoterapije niske intenziteta ili agensa poznatih kao modifikatori biološkog odgovora. Ovi tretmani se uglavnom pružaju u ambulantnom okruženju, ali neki od njih mogu zatražiti pomoćnu negu ili povremenu hospitalizaciju, na primjer, za liječenje nastale infekcije.
Epigenetska terapija
Grupa lijekova koja se zovu hipometilacijom ili demetilacijom su najnovije oružje u borbi protiv MDS-a.
FDA odobrava azacitidin (Vidaza) za upotrebu u svim francusko-američko-britanskim (FAB) klasifikacijama i svim kategorijama rizika IPSS MDS-a. Ovaj lek se generalno daje kao subkutana injekcija 7 dana u nizu, svakih 28 dana u trajanju od najmanje 4-6 ciklusa. Studije azacitidina pokazale su stopu odziva od 60 procenata, a oko 23 procenta postiže delimičnu ili potpunu remisiju bolesti. Azacitidin često uzrokuje inicijalno smanjenje broja krvnih zrnaca koje se ne mogu oporaviti sve do prvog ili dva ciklusa.
Druga vrsta hipometilnog sredstva koja se koristi u terapiji za MDS je decitabin (Dacogen). Vrlo sličan u strukturi azacitidina, FDA odobrava i za sve tipove MDS-a. Režim lečenja je uglavnom povezan sa toksičnostima tipa niskog intenziteta, pa se takođe smatra da je terapija sa niskim intenzitetom. Decitabin se može davati intravenozno ili subkutano. Jedna studija u kojoj je decitabin dati intravenozno tokom 5 dana pokazala je potpunu stopu remisije od skoro 40 procenata. Ispitani su alternativni režimi doziranja.
Imunosupresivna terapija i modifikatori biološkog odgovora
U MDS-u, crvene krvne ćelije, bele krvne ćelije i trombociti ubijaju ili umiru pre nego što su dovoljno zreli da bi se oslobodili iz koštane srži u krvotok. U nekim slučajevima, za to su odgovorni limfociti (vrsta bijelih krvnih zrnaca). Za one pacijente može biti efikasna upotreba terapije koja utiče na imunološki sistem.
Ne-hemoterapija, sredstva sa niskim intenzitetom (modifikatori biološkog odgovora) uključuju anti-timocitne globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, fuzioni protein receptora faktora nekrotiznog faktora i analoge vitamina D. Sve to je pokazalo barem neke u ranim studijama, ali mnogim je potrebno više kliničkih ispitivanja da bi se razumela efikasnost u različitim tipovima MDS-a.
Ljudi koji imaju određeni tip MDS-a zvani 5q-sindrom, u kojima postoji genetski defekt u hromozomu 5, mogu imati odgovor na lek koji se zove lenalidomid (Revlimid). Tipično, lenalidomid se koristi kod pacijenata sa niskim ili niskim srednjim IPSS rizikom MDS koji su zavisni od transfuzije crvenih krvnih zrnaca. U studijama lenalidomida, mnogi pacijenti su smanjili zahtjeve za transfuziju - gotovo 70 procenata, ustvari - ali su nastavili da dožive brojne trombocitne i neutrofilne tačke. Prednosti liječenja MDS-a sa rizikom ili podtipova različitih od 5q-sindroma sa lenalidomidom se još uvijek proučavaju.
Terapija visokog intenziteta
Hemoterapija
Određeni pacijenti sa višim rizikom MDS-a, ili FAB tipovi RAEB i RAEB-T, mogu biti tretirani intenzivnom hemoterapijom. Ova hemoterapija, isti tip koji se koristi u lečenju akutne mielogene leukemije (AML), ima za cilj uništiti populaciju abnormalnih ćelija u koštanoj srži koja vodi do MDS-a.
Iako je hemoterapija korisna kod nekih MDS pacijenata, važno je uzeti u obzir da se stariji pacijenti sa drugim zdravstvenim stanjima suočavaju sa dodatnim rizicima. Potencijalne koristi od terapije moraju prevladati rizikom.
Istraživanja su u toku da se uporede rezultati intenzivne hemioterapije u odnosu na azacitidin ili decitabin.
Transplantacija matičnih ćelija
Pacijenti sa visokim rizikom od IPSS MDS-a mogu biti u mogućnosti da ozdravi svoju bolest sa transplantacijom alogene matične ćelije . Nažalost, veoma rizična priroda ove procedure ograničava njegovu upotrebu. Zapravo, transplantacija alogenih matičnih ćelija može imati smrtnu stopu usled tretmana do 30%. Zbog toga se ova terapija obično koristi samo kod mlađih pacijenata koji su u dobrom zdravstvenom stanju.
Trenutne studije istražuju ulogu ne-myeloablativnih takozvanih "mini" transplantata kod starijih pacijenata sa MDS-om. Iako se ove vrste transplantata tradicionalno smatraju manje efikasnim od standardnih transplantata, njihova smanjena toksičnost može ih učiniti opcijama za pacijente koji bi inače bili nepodobni.
Sažetak:
Zbog različitih tipova MDS-a i različitih tipova pacijenata, ne postoji jednoobrazno liječenje. Zbog toga je važno da pacijenti MDS-a razgovaraju o svim opcijama sa svojim zdravstvenim timom i pronađu terapiju koja će im pružiti najbolje pogodnosti uz najmanju količinu toksičnosti.
U toku su klinička ispitivanja sa novijim terapijama za MDS, zato budite spremni. Na primjer, ruksolitinib (Jakafi) se istražuje za liječenje pacijenata sa niskim ili srednjim-1 rizikom MDS-a.
Izvori:
Greenberg PL, Attar E., Bennett JM, et al. Myelodysplastic Syndromes: Smernice kliničke prakse u onkologiji. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Decitabin raspored niske doze (100 mg / m2 / kurs) kod mielodisplastičnog sindroma (MDS). Upoređivanje 3 različita dozna rasporeda. Krv. 2005; 106 apstrakt. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Dijagnoza i lečenje primarnih mielodisplastičnih sindroma kod odraslih: preporuke iz evropskog LeukemiaNet-a. Krv . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Krv maj 2008. 111: 4841-4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Godišnji pregled medicine 2010. 61: 345-358.