Svaki kandidat za drogu nudi jedinstveni mehanizam delovanja
Trenutno, jedino dostupno lečenje za celiak bolest je ishrana bez glutena . Ali to se uskoro može promeniti.
Nekoliko proizvođača lijekova trenutno sprovodi klinička ispitivanja radi procene sigurnosti i djelotvornosti većeg broja novih lekova. Svaki od njih ima drugačiji pristup i mehanizam delovanja (MOA). Nadamo se da ćemo, inhibiranjem procesa ovog poremećaja, jednog dana potpuno izbrisati celiak bolest iz leksikona autoimunskih bolesti .
Među tri naj perspektivnija kandidata u lancu droga:
INN-202 (Larazotid acetat)
Innovate Pharmaceutical's INN-202 (larazotid acetat) je lek koji koristi moćni digestivni enzim koji izgleda da može da razbije gluten pre nego što vaš imuni sistem reaguje na njega. Rezultati faze II kliničkog ispitivanja obećavaju i pokazuju da je lek bio i siguran i tolerantan. MOA leka smanjuje propustljivost creva dok smanjuje kretanje autoimunih antigena u crevima.
Dok INN-202 može znatno smanjiti simptome celiakije bolesti , malo je verovatno da će osoba moći da jede neograničene količine glutena. Još uvijek bi bilo potrebno ograničiti dijete.
Američka agencija za hranu i lekove (FDA) brzo je pratila drogu. Trenutno su u toku klinička ispitivanja faze III. Rezultati suđenja mogu biti dostupni negde od sredine do kraja 2018. godine
Nexvax2 Vaccine
Nexvax2 je jedini kandidat za drogu koji ima za cilj imunizirati pojedince protiv bolesti i omogućiti im da se vrate na normalni način ishrane. Nexvan2 je već uspešno završio fazu Ib bezbednosnog suđenja i trenutno se nalazi u većim fazama II ispitivanja.
Nexvax2 je modelovan na novoj klasi terapijskih vakcina koja ima za cilj tretirati ljude koji su već pogođeni bolestima.
Zasnovan je na istim principima kao i tradicionalna terapija desenzitizacije koja se koristi za alergije. Slični modeli vakcine su pod istragom radi liječenja autoimunskih poremećaja kao što su multipla skleroza, dijabetes tipa 1 i reumatoidni artritis.
Nexvax2 je genetski prilagođen ljudima koji imaju specifičan gen (DQ2) koji su prisutni kod 90% ljudi sa bolestima. Kao takva, vakcina ne bi radila ako nemate DQ2,
Osim toga, istraživači sa glavnim pitanjima imaju koliko dugo traju efekti vakcine. Proba Phase Ib uključivala je ponovljeno doziranje, iako su ti rezultati bili obećavajući (više ljudi je bilo u stanju da završi izazov glutena od onih na placebu), ostaje da se vidi kako je snažan i izdržljiv lek.
Još nije riječ o tome kada će istraživači stupiti na klinička ispitivanja faze II / III.
BL-7010
BL-7010 nudi sasvim drugačiji pristup lečenju celiakije bolesti. Umesto ciljanja creva ili autoimunskog odgovora, BL-7010 se vezuje za sam protein glutena i sprečava njegovu sposobnost apsorpcije.
BL-7010 je neupijajući polimer koji može sakriti gluten iz enzima koji imaju za cilj da ga razbiju. Postizanjem ovoga, imuni sistem je manje sposoban da pokrene autoimunski odgovor.
Vezani gluten i lek bi zatim bili izbačeni iz tela u stolicu.
Posle završenih ispitivanja u fazi I i II, proizvođači su izvršili alternativnu rutu i počeli su da promovišu BL-7010 kao dodatak ishrani, a ne farmaceutski lek. U januaru 2016. godine kompanija je dobila saglasnost za ovo od Evropske unije i trenutno se bavi kliničkim ispitivanjem efikasnosti pod klasifikacijom medicinskog uređaja klase IIb.
Reč od
Iako obećavaju, još uvek je nejasno da li će neki od ovih droga učiniti na tržištu. Na kraju, svaki kandidat bi trebao ispuniti tri obećanja ako se smatraju održivim.
Trebali bi ih lako upravljati, trajni, ponuditi razumne rasporede doziranja, biti dobro podnošljivi i, što je najvažnije, možda biti pristupačni.
Dakle, i dalje ostaje dosta da se odgovori. Ali uz kontinuirano istraživanje i bolji uvid u mehanizme bolesti , uskoro možemo videti dan kada više ne živimo bez glutena.
> Izvor:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; i Leffler, D. "Trenutni status razvoja lekova za celiakiju". American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.