Kakva sočiva upotreba droga znači za pacijente sa rakom i onkologe

Kako možete da primite milostivu upotrebu droge za istraživanje?

Šta se podrazumeva saosećajna upotreba droga kod pacijenata sa rakom? Razmislite o ovim pitanjima:

Šta se dešava ako se proučava samo jedan tretman koji vam može pomoći, ali ne ispunjavate zahteve za upis u klinički ispit? Šta ako ste propustili sve alternativne tretmane osim za obećavajući tretman koji FDA još nije odobrio?

Kada se ovo desi, FDA ima rezervni plan. Ovo se zove izuzeće sa saosećajnom upotrebom ili prošireni pristup istražnim lekovima.

Šta je značenje i svrha "milosrdne upotrebe droge"?

Saživajuća upotreba droge se odnosi na upotrebu istraživačkog lijeka (eksperimentalnog lijeka) ili medicinskog uređaja (koji FDA još nije odobrio) izvan kliničkog ispitivanja za liječenje kada nema alternativnog zadovoljavajućeg tretmana. Pre odobrenja FDA, lek za istraživanje ne može se prodati ili prodavati u Sjedinjenim Državama.

Šta je istraživački novi lek (IND)? - Pregled kliničkih ispitivanja i procesa odobravanja FDA

Pre nego što razgovara o saosećajnoj upotrebi droga, može pomoći u pravljenju i opisu procesa novog leka ili postupka kako je razvijen i na kraju ga odbija ili odobri proces odobravanja FDA za upotrebu od strane javnosti. Za ovu diskusiju ograničiću proces samo na lijekove.

Prvi koraci koji istraživači koriste prilikom procene mogućeg liječenja podrazumijevaju studije ne-ljudske medicine. Novi lekovi u ovom okruženju testiraju se na ćelijama kancera uzgajanih u jednoj laboratoriji ili na drugim životinjama, kao što su miševi. Kada se ove studije smatraju dovoljnim, ljudsko testiranje potom prolazi kroz 3 faze kliničkih ispitivanja .

Kliničke studije faze 1 rade na malom broju ljudi i dizajnirane su da odgovore na pitanje: "Da li je lek bezbedan?" Suđenje u fazi 2 je sledeći korak, dizajniran da odgovori na pitanje: "Da li lečenje funkcioniše?" Završna faza pre odobrenja FDA (ili odbacivanja) je klinička studija treće faze, ispitivanja koja se koriste kako bi odgovorila na pitanje: "Da li terapija radi bolje od standardnih odobrenih tretmana ili sa manje neželjenih efekata?"

Koristeći ovaj scenario, saosećajna upotreba droga bi bila upotreba lekova koji je u jednoj od faza kliničkih studija pre odobrenja FDA, ali ne kao učesnik u jednom od kliničkih ispitivanja.

Kada se neko može kvalifikovati za suosjećajno korištenje droge (izuzetno iskreno korištenje)?

U idealnom slučaju, pacijenti sa karcinomom koji mogu imati koristi od istraživačkog novog leka (IND) biće upisani u aktivno kliničko ispitivanje koje proučava taj lek . Neki ljudi koji imaju koristi od lekova koji se proučavaju možda ne odgovaraju kriterijumima za upis u to kliničko ispitivanje iz razloga kao što su uzrast, prethodni tretmani, status učinka ili drugi izuzev uslova. U ovom slučaju moraju biti ispunjeni 2 kriterijuma:

• Ne sme se postojati zadovoljavajuća alternativna terapija koja je dostupna za dijagnozu, nadgledanje ili liječenje ozbiljne bolesti, i

• Verovatni rizik za lice iz istražnog lijeka (ili postupka) nije veći od vjerovatnog rizika od same bolesti.

Šta je proširen pristup istražnim lijekovima?

Ako pročitate dokumente FDA-a, možete se zapitati šta je razlika između ekspandiranog pristupa i izuzetnog korišćenja ili ako se koriste naizmenično. Odgovor je da postoje 3 nivoa proširenog pristupa, pri čemu se prvo odnosi na pojedinačnu upotrebu pacijent.

• Upotreba istražnih lijekova za pojedinačne pacijente
• Populacije pacijenata srednje veličine (do 100), i

• Veće grupe pacijenata (više od 100)

Zahtjevi za individualni pristup istražnim lekovima za rak

Sljedeći zahtevi moraju biti ispunjeni da bi se prijavili za individualni pristup:

• Lek (ili postupak) mora biti za dijagnozu, nadgledanje ili lečenje teške bolesti.
• Pacijent mora biti nepodoban za bilo koja stalna klinička ispitivanja leka.
• FDA mora utvrditi da izuzetno iskorišćeno korišćenje neće ometati bilo koju fazu tekućih kliničkih ispitivanja leka.
• Ne sme da postoji zadovoljavajuća alternativa ili uporedivi tretman koji je dostupan za pacijenta, ili pacijent nije u mogućnosti da toleriše ove alternativne terapije.
• Pacijent mora imati dijagnozu karcinoma za koju je lek za istragu pokazao aktivnost. Drugim rečima, FDA mora utvrditi da postoji dovoljno dokaza da je lek siguran i efikasan da opravda njegovu upotrebu za određenog pacijenta.
• Pacijent mora obično da prođe standardno lečenje koje nije uspješno.
• Lijek se mora koristiti za ozbiljne ili životno opasne uslove, u kojima rizik od eksperimentalnog tretmana prevazilazi rizik od nepostojanja lečenja. Drugim riječima, rizik, uključujući i smrt, eksperimentalnog liječenja smatra se manji od rizika od smrti od bolesti bez liječenja.
• Dobivanje lijeka uključuje aktivno učešće lekara i pacijenta
• Ljekar mora biti voljan da rukovodi lekom i završi monitoring tretmana
• Kompanija koja pravi drogu mora pristati da obezbedi lek (FDA ne može "prisiliti" kompaniju da obezbedi lek.) Ako kompanija zatraži plaćanje za lek, pacijent mora da obezbedi ovu uplatu.
• FDA će, nakon primanja prijave, doneti odluku o tome da li da dozvoli izuzetak saosećajne upotrebe ili ne. Važno je napomenuti da, iako to zvuči kao težak proces, od 2009. godine FDA je odobrila ogromnu većinu ukoliko su istraživane nove aplikacije za lijekove koje je primila .

Proces primjene za suštinsku upotrebu droge

Postoje 2 vrste aplikacija za sažiljavajuću upotrebu. To uključuje:

• Hitna upotreba - U vanrednim situacijama zahtev se može podneti telefonom (ili drugim brzom komunikacijom), a službenik FDA može dati ovlašćenje preko telefona da započne lečenje. Ljekar koji leči dužan je pratiti ovo usmeno odobrenje putem pismene istraživačke aplikacije za liječenje lijeka u roku od 15 dana od usmenog odobrenja FDA za korištenje lijeka. (Ako nema dovoljno vremena za dobijanje odobrenja od strane komisije za ispitivanje (IRB) u situaciji u nastajanju, lečenje može početi bez odobrenja IRB sve dok IRB obavesti lekar koji pruža hitni tretman u roku od 5 radnih dana.)
• Sažmislena upotreba (pristup pacijentu pojedinačno) - Osim ako postoji hitna opasnost od droge, lekar koji leči lekar mora da dovrši istraživačku aplikaciju za novu upotrebu. Kada se ova aplikacija dostavi FDA, FDA ima rok od 30 dana tokom kojeg se aplikacija može pregledati i doneti odluku o prihvatanju ili odbijanju. Imajte na umu da će većinu vremena odluku biti podeljeno lekaru koji leči što je brže moguće.

(S obzirom da se ove informacije mijenjaju s vremenom, provjerite FDA izvore navedene u dnu ovog članka za najsavremenije informacije.)

Šta trebate znati kao pacijent

Postoji nekoliko stvari koje treba imati na umu ako razmišljate o upotrebi istraživačkog lijeka. To uključuje:

• Lek (ili postupak) može imati ozbiljne rizike.
• Pošto lek (ili procedura) još nije odobrila FDA, nije poznato da li je lek za istragu bolji od ili lošijeg od standardnog leka. Ne možete dobiti nikakvu dodatnu korist od droge.
• Kratkoročni neželjeni efekti i dugoročni neželjeni efekti leka još uvijek nisu u potpunosti poznati.

Vaša doktorova odgovornost u saosećajnoj upotrebi droge

Kada se prijavljujete za saosećajnu upotrebu droga, on će biti vaš onkolog (onaj koji se vi briga za sebe), koji će biti odgovoran za primenu, administraciju i dokumentaciju lečenja.

• Ljekar koji leči mora popuniti aplikaciju kako je gore opisano.
• Ljekar koji leči će biti odgovoran za podnošenje protokola liječenja i dokazivanje FDA sa izvješćem o ishodu liječenja, rezimeu i svim neželjenim efektima.
• Lekar koji leči odgovoran je za dobijanje lekova od proizvođača / programera, kao i za obračun svih preostalih lijekova nakon tretmana.
• Lekar koji leči mora se složiti da prati pacijenta tokom čitavog lečenja, poštujući sve smernice i odgovornosti dok preuzima ulogu istražitelja ovog pacijenta.

_Izvori:

_{Nacionalni institut za rak. Pristup istražnim lekovima. Ažurirano 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Američka agencija za hranu i lekove (FDA). Prošireni pristup (Sažetna upotreba). Ažurirano 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Američka agencija za hranu i lekove (FDA). Prošireni pristup: Informacije za pacijente. Ažurirano 03.3.16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Američka agencija za hranu i lekove (FDA). Prošireni pristup: informacije za lekare. Ažurirano 15.12.15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Američka agencija za hranu i lekove (FDA). IDE rani / prošireni pristup. Ažurirano 26.03.2015. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}