Kako se podstiče istraživanje i razvoj lekova sirotika
Šta je lek za siročad i šta je Zakon o drogama za siročad? Zašto su istraživanja i razvoj ovih lekova važni i koje su prepreke?
Šta je drogu za sirotište? - Definicija
Lekar za siroču je lek (farmaceutski) koji ostaje nerazvijen zbog nedostatka kompanije da pronađe lijek profitabilan. Često je razlog zbog kojeg lek nije profitabilan, jer postoji relativno mali broj ljudi koji će nabaviti lek kada se izbore za istraživanje i razvoj koji je potreban za proizvodnju leka.
Jednostavnim rečima, droge za siroče su one za koje kompanije ne očekuju da će sarađivati puno novca i umesto toga usmeravaju napore na lekove koji će doneti novac.
Zašto su neke droge "droge siroti"
Farmaceutske (lekovite) i biotehnološke kompanije stalno istražuju i razvijaju nove lekove za lečenje medicinskih stanja, a novi lekovi se često pojavljuju na tržištu. Ljudi koji pate od retkih bolesti ili poremećaja, s druge strane, ne vide isto istraživanje lekova za svoje bolesti. Ovo je zato što su njihovi brojevi mali i tako je i malo potencijalno tržište novih lekova za lečenje ovih retkih bolesti (obično poznato kao "droge siročadi").
Retka bolest se javlja u manje od 200.000 osoba u Sjedinjenim Državama ili manje od 5 na 10.000 pojedinaca u Evropskoj uniji. Vladine regulatorne agencije u Sjedinjenim Državama i Evropskoj uniji stoga preduzimaju korake kako bi smanjile ovaj nejednakost u razvoju lijekova
Podsticaji za povećanje razvoja lijekova za sirove narode
Priznajući da adekvatne droge za retke poremećaje nisu razvijene u SAD-u i da bi kompanije za liječenje zapravo imale finansijski gubitak u razvoju droge za retke uslove, američki Kongres je 1983. godine usvojio Zakon o drogama za siročad.
Američka kancelarija za razvoj proizvoda za siročad
Američka agencija za hranu i lekove (FDA) je odgovorna za sigurnost i efikasnost lijekova na tržištu u Sjedinjenim Državama.
FDA je osnovala Kancelariju za razvoj proizvoda za siroke proizvode (OOPD) kako bi pomogla razvoju lekova sirotika (i drugih medicinskih proizvoda za retke poremećaje), uključujući i grantove za istraživanje.
Lekovi sirotika, kao i ostali lijekovi, i dalje moraju biti sigurni i djelotvorni kroz istraživanja i klinička ispitivanja pre nego što ih FDA odobri za marketing.
Američki Zakon o drogama iz 1983. godine
Zakon o drogama za siroču nudi podsticaje za podsticanje kompanija da razviju droge (i druge medicinske proizvode) za mala tržišta osoba sa retkim poremećajima (u SAD-u, 47 procenata retkih poremećaja pogađa manje od 25 000 ljudi). Ovi podsticaji uključuju:
- Savezni poreski krediti za istraživanje (do 50 posto troškova) za razvoj lijeka za siročad.
- Garantovani sedmogodišnji monopol prodaje lekova za prvu kompaniju koja je odobrila FDA marketing odobrenje određene droge. Ovo se odnosi samo na odobrenu upotrebu leka. Druga aplikacija za drugačiju upotrebu takođe bi mogla odobriti FDA, a kompanija bi imala ekskluzivna marketinška prava za lek za tu upotrebu.
- Odricanje od naknade za odobravanje lijekova i godišnje naknade za FDA proizvode.
Prije prolaska Zakona o drogama, na raspolaganje je nekoliko lekova za siročad za lečenje retkih bolesti.
Od akta, FDA odobrava više od 200 lekova za siročad za marketing u SAD
Efekat Zakona o drogama u američkoj farmaciji
Od kada je Zakon o drogama počinjen 1983. godine, bio je odgovoran za razvoj mnogih lekova. Do 2012. godine bilo je najmanje 378 lekova koji su odobreni ovim procesom, a broj se nastavlja penjati.
Primjer lijekova koji su dostupni zbog Zakona o drogama za sirove djece
Među lekovima koji su odobrili uključuju one kao što su:
- Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za lečenje infantilnih grčeva
- Tetrabenzin za lečenje horee koji se javlja kod ljudi sa Hantingtonovom bolešću
- Terapija zamjene enzima za one sa poremećajem glikogenskog skladištenja, Pompeova bolest
Međunarodno istraživanje i razvoj za droge sirove nafte
Kao i Kongres SAD-a, vlada Evropske unije (EU) prepoznala je potrebu da se povećaju istraživanja i razvoj lekova siročadi.
Odbor za medicinske proizvode sirove nauke
Evropska agencija za lijekove (EMEA), osnovana 1995. godine, odgovorna je za osiguranje sigurnosti i efikasnosti lekova na tržištu EU. Okuplja naučne resurse 25 zemalja članica EU. Godine 2000. ustanovljen je Komitet za lekove za sirove nauke (COMP) za nadgledanje razvoja lekova sirotika u EU.
Uredba o medicinskim proizvodima sirovi
Uredba o medicinskim proizvodima sirotišta, usvojena od strane Evropskog saveta, pruža podsticaje za razvoj lekova sirotika (i drugih medicinskih proizvoda za retke poremećaje) u EU, uključujući:
- Odricanje od naknada u vezi sa procesom odobravanja marketinga.
- Garantovani desetogodišnji monopol prodaje droge za prvu kompaniju koja je dobila dozvolu EMEA marketinga za drogu. Ovo se odnosi samo na odobrenu upotrebu leka.
- Dozvola za marketing u zajednici - centralizovana procedura izdavanja dozvole za promet koji se prostire svim državama članicama EU.
- Pomoć u protokolu, što znači pružanje naučnih saveta kompanijama za lekove o različitim testovima i kliničkim ispitivanjima neophodnim za razvijanje lijeka.
Uredba o medicinskim proizvodima sirota je imala isti povoljan efekat u EU da je Zakon o drogama u Sjedinjenim Američkim Državama imao značajno povećanje razvoja i prodaje lekova siročadi radi retkih poremećaja.
Donja linija o Zakonu o drogama za siročad
U to vreme postoji puno kontroverzi oko Zakona o drogama s potrebom za lečenjem retkih bolesti sa jedne strane skale i pitanja o održivosti s druge strane. Srećom, ova dela, kako u Sjedinjenim Državama, tako iu Evropi, podigla su svest o mnogim retkim bolestima, koja, kada su dodata zajedno, nisu sve to neuobičajene.
Izvori:
Herder, M. Koja je svrha Zakona o drogama za sirove narode? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. i R. Griggs. Nenamjerni efekti oznake proizvoda sirotika za retke neurološke poremećaje. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Označavajući proizvod sirota: droge i biološki proizvodi. Ažurirano 05.02.16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm