Pregled transplantacije matičnih ćelija za primarnu mielofibrozu
Izbor optimalnog tretmana primarne mijelofibroze može biti izazov. Često ne postoji jedan jasan izbor. Postoji nekoliko tretmana za primarnu mijelofibrozu, ali je samo kurativna transplantacija hematopoetskih matičnih ćelija (takođe nazvana transplantacija koštane srži).
Zašto svi ne dobiju transplantaciju?
Ljepota zvuči divno, pa se možda pitate zašto svi sa primarnom mijelofibrozom ne primaju transplantaciju.
Reč je o balansu rizika i koristi.
Tretman u primarnoj mijelofibrizi je vođen kategorijom rizika zasnovanoj na znacima i simptomima koje doživljavate. Ako nemate simptome ili imate simptome sa malom rizikom, srednji opstanak posle dijagnoze je 15,4 godina. U ovom slučaju, potencijalne komplikacije (akutna ili hronična bolest pre svega protiv bolesnika domaćina i smrt) povezana sa transplantacijom prevazilaze korist od lečenja. Studije su pokazale da je petogodišnji opstanak kod ljudi sa rizikom od malih rizika ili intermedijarnim rizikom bio manji ako su prošli transplantaciju hematopoetskih matičnih ćelija. Međutim, kod srednjeg i visokog rizika, petogodišnji preživljavanje poboljšano je kod ljudi koji su primili transplantaciju u poređenju sa onima koji nisu.
Ako imate primarnu mijelofibrozu srednjeg ili visokog rizika, transplatacija hematopoetskih matičnih ćelija (HSCT) je preferirani tretman. S obzirom na to da starije godine povećavaju rizik od komplikacija vezanih za transplantaciju (pretežno sekundarno sa bolestima protiv grafta i bolesnika domaćina ), HSCT je u istoriji bio rezervisan za osobe sa primarnom mijelofibrozom do 60 godina.
S obzirom da je srednja starost osoba sa primarnom mielofibrozom pri dijagnozi je 67, ovo značajno ograničava broj ljudi sa primarnom mijelofibrozom koji su potencijalni kandidati za ovu terapiju. Pored toga, preferirani donator za HSCT je odgovarajući sibling. Puni rođak (ista majka i otac kao primalac) ima jednu četvrtu šansu da bude meč, što dodatno ograničava broj ljudi koji mogu da se podvrgnu ovoj terapiji.
Prognoza nakon transplantacije
Trenutno, 40 do 60 procenata ljudi sa primarnom mijelofiborozom, koji prolaze kroz transplataciju, žive najmanje tri do četiri godine. Postoje neki dokazi koji ukazuju na to da prolivanje splenektomije (hirurško uklanjanje slezine) pre transplantacije dovodi do poboljšanja stope preživljavanja naročito kod muškaraca, ali razlog za to nije u potpunosti shvaćen. Pored toga, izgleda da ljudi koji razvijaju mijelofibrozu nakon polycythemia vera ili esencijalne trombocitemije imaju bolju stopu preživljavanja nakon transplantacije nego osobe sa primarnom mijelofibrozom.
Ko nije kvalifikovan?
Neki ljudi sa visokim rizikom bolesti nisu kandidati za HSCT. Ovo je prvenstveno određeno verovatnoćom preživljavanja nakon HSCT-a.
Stvari poput prekomerne velike slezine (više od osam inča ispod kaveza) i više od 20 transfuzija krvi prije transplantacije (posebno ako imate oba) su povezani sa nižim petogodišnjim preživljavanjem nakon transplantacije.
Šta ako niste kvalifikovani?
Dakle, šta se preporučuje ako imate primarni mijelofibrozni virus sa visokim rizikom, ali vi nemate pravo na HSCT ili nemate donatora? Ako imate simptome kao što su bolno uvećanje slezine, zamor, bol u kostima, noćno znojenje itd., Ruksolitinib može biti razumna terapija.
Ruxolitinib se pokazao da smanjuje simptome, smanjuje veličinu slezine i poboljšava anemiju kod ljudi sa primarnom mijelofibrozom. Druga alternativa HSCT-u bi mogla biti upis na kliničko ispitivanje. To bi vam omogućilo pristup lijekovima koji se proučavaju kao potencijalna terapija za primarnu mielofibozu rano.
Nije lako učiti da niste podobni za izlečenje, ali zapamtite da istražite sve svoje opcije.
Budućnost transplantata kao tretman
Sa poboljšanjima u tretmanima oko transplantacije, kao što je režim korišćen za pripremu koštane srži pre transplantacije i lekova koji se koriste za sprečavanje bolesti grafta protiv bolesnika domaćina, više transplanti se obavlja kod ljudi starijih od 60 godina i sa alternativnim donatorima (rođaci nisu savršeno usklađeni ili upareni nepovredeni donatori).
Neki centri će transplantirati ljude sa mijelofibromom do 75 godina.
Nadamo se da će, uz kontinuirana poboljšanja, HSCT biti dostupan više ljudi sa mijelofibrozom. Budući da je primarna mielofibroza retko stanje, potrebno je nekoliko godina pre nego što budemo jasno shvatili ulogu alternativnih donatora u HSCT-u za ovaj poremećaj.
Izvori:
Ballen K. Kako upravljati problemom transplantacije kod mijelofibroze. Journal of Blood Cancer. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Upravljanje primarnom mijelofibrozom. U: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Pristupljeno 29. juna 2016.)