FDA odobrava prvu terapiju gene terapije za leukemiju

Sada možemo reprogramirati naša tela

FDA je prvi put odobrila lečenje genska terapija - istorijski potez u medicinskim lekovima. Novi tretman - Kymriah (tisagenlecleucel) - koristi modifikovane T-ćelije za borbu protiv leukemije.

Odobrenje Kymriah služi kao preduslov za odobravanje drugih oblika genske terapije koji će se boriti protiv raka i drugih ozbiljnih bolesti koristeći novi i uzbudljiv pristup: reprogramiranje tela putem veštačkih sredstava.

Celična genska terapija

Genska terapija zasnovana na ćelijama odnosi se na praksu uvođenja novog genetskog materijala u specifičnu ćelijsku populaciju, a zatim ponovo uvode ove modifikovane ćelije u telo. Jednom u telu, ove nove ćelije mogu proizvoditi proteine ​​koji pomažu u borbi protiv raka ili drugih ozbiljnih bolesti.

Kymriah podrazumeva uvođenje genetski modifikovanih T-ćelija - vrsta limfocita ili bele krvne ćelije - u telo. Ove modifikovane T-ćelije prepoznaju i napadaju ćelije leukemije.

Gene terapija je poželjnija za hemoterapiju, jer je terapija genima manje toksična. Hemoterapija utiče na celo telo i uzrokuje štetne efekte na celom telu. Kod genske terapije zasnovane na ćeliji, re-konstruisane ćelije se infektuju lokalno i posebno se bore protiv tumora.

Pored toga što je oblik genske terapije, Kymriah je takođe imunoterapijski agent. Imunoterapija koristi moć imunološkog sistema za lečenje bolesti.

Kymriah je objasnio

U tehničkom smislu, Novartisova Kymriah je eksperimentalna himerna receptor antigen receptora (CAR) T-ćelija koja se koristi za lečenje relapseda ili vatrostalnih (tj. Otpornih na lečenje) akutne limfoblastne leukemije B-ćelija.

Kymriah je prilagođeni oblik imunoterapije gde se prve T-ćelije pacijenta prvi put sakupljaju i zatim šalju u proizvodni centar.

T-ćelije se sakupljaju koristeći postupak koji se zove leukafareza.

U proizvodnom centru, ove T-ćelije su modifikovane tako da uključuju gen koji kodira CAR izraz. Ove modifikovane ćelije se onda infuzuju natrag u pacijenta. Jednom u telu, CARs cilja specifičan antigen zvani CD19 koji se nalazi na površini leukemijskih ćelija i ubija ove kancerozne ćelije. Jednom u krvi, ove modifikovane T-ćelije raste i šire kako bi iskorile karcinom u roku od dve do tri nedelje.

Stručnjaci FDA su zasnovali odobrenje Kymriah-a na jednoj ruci kliničkog ispitivanja faze II u kojem je 63 djece, adolescenata i mlađih odraslih sa relapsednom ili refraktarnom akutnom limfoblastnom leukemijom B-ćelija dobila jedinstvenu dozu lečenja. Od ovih učesnika, 83 posto je otišlo u oproštaj nakon tri meseca. Osim toga, nakon šest meseci, 75 posto je ostalo bez bolesti. Važno je da je Kymriah dobio FDA prioritetni pregled i proboj terapije.

Akutna limfoblastna leukemija je kancer koštane srži i krvi. To izaziva tijelo da napravi abnormalne limfocite. Ove abnormalne krvne ćelije brzo prenose zdrave krvne ćelije u koštanu srž. Treba nam naše krvne ćelije da preživimo.

Kada se broj normalnih krvnih zrnaca dramatično smanjuje, smrt može nastati.

Iako stariji odrasli mogu razviti SVE, to je prvenstveno bolest djece. Oko 90 posto djece sa ALL-om otići će do remisije nakon lečenja. Kymriah je odobren za upotrebu kod pacijenata koji su mlađi od 25 godina i imaju ili rak koji se ponovni ili rak koji je otporan na lečenje.

Zabrinutost o Kymriah

Jedan koji se tiče negativnog neželjenog dejstva bilo koje vrste terapije monoklonskim antitelima je sindrom sprovođenja citokina, infuziona reakcija koja se takođe zove oluja citokina. Citokini su mali proteini koji se izlučuju ćelijama i imaju efekte na druge ćelije.

U većini ljudi simptomi sindroma oslobađanja citokina su blagi ili umereni i lako se mogu tretirati. Ovi simptomi uključuju:

Međutim, pacijenti koji imaju rak krvi - poput SVE - imaju veći rizik od razvoja teške oluje sa citokinom sa simptomima opasnim po život. Iz tog razloga, infuzije treba da se odvijaju u centrima velikog obima sa specijalistima obučenim za upravljanje ozbiljnim komplikacijama kao što je oluja citokina.

Konačno, očekuje se da će Kymriah koštati oko 500.000 dolara. Ipak, lečenje s Kymriah je i dalje jeftinije od transplantacije koštane srži, koja se obično koristi u lečenju leukemije.

Reč od

Vatrostalni ili recidivni ALL je smrtonosna bolest. Odobrenje Kymriah daje nadu za nekoliko stotina mladih ljudi u Sjedinjenim Državama koje nemaju opcije liječenja. Dokazano je da je efikasan u kliničkim studijama. Međutim, klinička ispitivanja su bila ograničena u trajanju, a ostaje da se vidi da li Kymriah može izazvati doživotne remisije.

U uveličavajućem smislu, odobravanje od strane FDA jednog oblika genske terapije po prvi put dovodi u novo doba medicine: doba u kojem možemo reprogramirati naše ćelije za borbu protiv raka i drugih smrtonosnih bolesti.

> Izvori:

> Breslin S. Sindrom otpuštanja s citokinom: implikacije pregleda i nege. Klinički časopis za onkologiju. 2007; 11: 37-42.

> Colwell J. Panel OKs CAR T terapija za leukemiju. Otkrivanje raka. 27. jul 2017.

> Saopštenje za javnost FDA. Odobrenje FDA donosi prvu gensku terapiju Sjedinjenim Državama. 30. avgusta 2017.

> Visoka KA. Gene terapija u kliničkoj medicini. U: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovi principi interne medicine, 19e Njujork, NY: McGraw-Hill; 2014.

> Klepin HD, Powell BL. Poremećaji belih ćelija. U: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Visoki KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazardova geriatrijska medicina i gerontologija, 7e Njujork, Njujork: McGraw-Hill.