Rezultati ukazuju na to da ovaj lek može usporiti Alchajmerovu bolest
Ne volim pisati članke o demenciji i Alchajmerovoj bolesti . Alzheimerova bolest je tužna bolest. Neprestano napreduje. FDA odobreni lekovi za lečenje ove bolesti kao što su Aricept, Nemenda i Cognex učinili su malo da usporite svoj klinički tok.
Većina neurologa zna da su lekovi vrlo ograničene vrednosti za svoje pacijente sa Alchajmerovom bolešću.
Ipak, voljeni zahtevaju ove lekove uz nadu da će ti lekovi pomoći na neki mali način. Na kraju, najbolji tretman za osobe sa Alchajmerovom bolestom je saosećajna negu koja ne samo da čuva pristojan kvalitet života osoba sa bolestima, već i kvalitet života sama za negu.
Uprkos mojoj opštoj averziji na pisanje članaka o Alchajmerovoj bolesti, složio sam se sa mnom da pokrijem bolest samo ako neki klinički test na lekove ukazuje na usporavanje kognitivnog pada kod onih koji imaju bolest. Nedavno, vrlo rani rezultati ispitivanja koji uključuju Biogenov adukumumab pokazuju da ovo monoklonsko antitelo može ometati kliničku progresiju Alchajmerove bolesti.
Alzheimerova bolest je najčešći oblik demencije. U Sjedinjenim Američkim Državama oko 5 miliona Amerikanaca starosne dobi 65 i više živi sa bolestima. Tok Alchajmerove bolesti je spor i nepovratan.
Vremenom, Alzheimer erodira memoriju, razmišljanje i razmišljanje. Na kraju, osoba sa ovom užasnom bolestom nije u stanju da obavlja ni najjednostavnije zadatke i aktivnosti svakodnevnog života.
Naše trenutno objašnjenje za patologiju Alchajmerove bolesti ograničeno je na "amiloidnu hipotezu ". Konkretno, neurodegeneracija se može pripisati depozitu amiloid-beta (Aß) peptida u pločama mozga-tkiva.
Akumulacija Aß izaziva patogenezu Alchajmerove bolesti. Još jedan faktor koji doprinosi uključuje neurofibrilarne tangle sastavljene od tau proteina. Neuravnoteženost između proizvodnje Aß i očvršćavanja Aß dovodi do stvaranja ovih tanglica.
Do danas je razvijen bev različitih antitela za borbu protiv Alchajmerove bolesti ciljanjem amiloida. Konkretno, antitelo aducanumab funkcioniše aktiviranjem Fc-receptora posredovane fagocitoze pločica Aß. Drugim riječima, aducanumab stimuliše fagocite našeg vlastitog tijela kako bi digestirali Aß.
Poslednjih godina, "amiloidna hipoteza" ozbiljno je ispitivana i označena od strane mnogih stručnjaka kao pojednostavljena. Još uvek nemamo kliničku validaciju hipoteze, a mnogi veruju da akumulacija Aß može biti deo većeg i lošeg razumljivog procesa koji uzrokuje neurodegeneraciju. Preciznije, kod onih sa Alchajmerovom bolestom, depozit Aß prethodi kognitivnom opadanju za 10 do 15 godina, čime se zamagljuje predlog jednostavnog uzročno-posledičnog odnosa. Štaviše, metabolizam amiloidnog prekursor proteina (APP) rezultira ne samo Aß već i drugim fragmentima koji mogu igrati ulogu u Alzheimerovoj patogenezi.
Na osnovu privremenih rezultata faze 1b kliničkog ispitivanja aducanumaba zvanog PRIME, Biogen se posvetio fazi 3 kliničkom ispitivanju leka.
Evo nekih od ovih privremenih rezultata:
- Tretman sa aduvanumabom rezultirao je smanjenjem amiloidnih plaka kod ljudi sa prodromalnom ili blagom Alchajmerovom bolešću.
- Redukcija plaka je vizualizovana pomoću PET slike, a ovo smanjenje je zavisno od doze i vremena.
- Posle jedne godine lečenja, učesnici sa ranom Alchajmerovom bolešću pokazali su klinički značajno usporavanje kognitivnog oštećenja, što je postignuto pomoću Mini-mentalnog pregleda stanja (MMSE) i ocene kognitivne demencije.
- Tolerancija sigurnosti i pacijenta kod aducanumaba bila je prihvatljiva. Neki negativni efekti uključuju glavobolju i ARIA (amiloidne abnormalnosti slike).
Da bi FDA odobrila Alzheimerov lek ili bilo koji drugi novi lek, ona mora proći kroz klinička ispitivanja faze 3. Kao što je rečeno u nedavnom članku pod naslovom "Ključni testovi za inhibitore b-sekretaza u Alzheimer-u" iz Prirodne biotehnologije , neki proizvođači lekova Alchajmerove droge žure na faze 3 ispitivanja. Ova praksa je rizična, jer klinički beznačajne rezultate iz faze 3 sukcesije će zatvoriti razvoj lijeka. Na kraju krajeva, niko ne želi da investira u "zapaljen" drogu.
Samo zato što lek ne pokazuje klinički značajne rezultate tokom jedne specifične faze 3 ne znači nužno da lek ne funkcioniše. Na primjer, moguće je da lek može biti djelotvoran u dozama različitim od onih koje su testirane. Ili, neki lekovi najbolje funkcionišu na određenim populacijama. Umjesto da prođe Rubicon i da se obavezuje na fazu 3, dobra ideja je da se uradi istraživačko ispitivanje Faze 2 i bolje razumije lek i njegove efekte. Nasuprot tome, Biogen je odlučio da nastavi sa kliničkim ispitivanjem trećeg faza u svjetlu ohrabrujućih privremenih rezultata s ispitivanja Phase 1b (sa manjom snagom).
Ako vi ili vaš voljeni bolujete od Alchajmerove bolesti, pročitajte ovaj članak u kontekstu i bez lažnih nadanja. Biogen je i dalje udaljen od dobijanja odobrenja za aducanumab, a još uvijek nam je potrebno mnogo više kliničkih rezultata. Iako su rani rezultati koji se tiču aducanumaba obećavaju, Alchajmerove droge su poznate po tome što nisu sipale senf, a tek treba da ostvarimo zaista efikasan tretman usmjeren na usporavanje progresije ove bolesti.
Izabrani izvori
Članak pod nazivom "Amiloidna hipoteza o Alchajmerovoj bolesti: napredak i obećanje na putu do terapije", koju su J Hardy i DJ Selkoe objavili u Nauci 2002. godine. Pristupano 22.3.2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Poglavlje 39. Degenerativne bolesti nervnog sistema. U: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Adams i Victorovi principi neurologije, 10e . Njujork, Njujork: McGraw-Hill; 2014. Pristupan 22. marta 2015
Članak "Ključni testovi za inhibitore β-sekretaza u Alchajmeru od strane Cormac Sheridan objavljen u Prirodnoj biotehnologiji 2015. godine. Pristupano 22.3.2015.