FDA je samo odobrila Esbrieta i Ofeva za idiopatsku plućnu fibrozu.
U oktobru 2014, FDA je odobrila dva nova lijeka, pirfenidon (Esbriet) i nintedanib (Ofev), za liječenje idiopatske plućne fibroze. Idiopatska plućna fibroza je strašna bolest koja ubija većinu ljudi kojima je dijagnostikovan u nekoliko kratkih godina. Pre otkrivanja pirfenidona i nintedaniba nije bilo posebnih opcija liječenja lijekova za ljude sa ovom smrtonosnom bolesti.
Šta je idiopatska plućna fibroza?
Idiopatska plućna fibroza je hronična ili dugotrajna bolest koja uništava male prostore unutar pluća (interstitije). Iako postoje ograničeni podaci o tačnoj prevalenci bolesti, Američka plućna asocijacija procenjuje da ona udara oko 140.000 Amerikanaca. Dok sam pregledao literaturu, video sam mnogo niže procene kada je bolest definisana restriktivnije (molim vas izvinite punu), a to utječe bilo gdje od 14 i 28 ljudi na 100.000. Ljudi sa bolestima su obično stariji od 50 godina i stariji, a bolest pogađa više muškaraca nego žena.
Niko ne zna šta uzrokuje idiopatsku plućnu fibrozu (zbog čega se zove idiopatski poremećaj). Ono što znamo jeste da ova smrtonosna bolest povećava oporavak u plućima - pluća su elastični organi, što otežava dišu. Napominjemo da je idiopatska plućna fibroza restriktivna bolest pluća koja smanjuje zapremine pluća.
Nakon dijagnoze, srednja starost preživljavanja za osobe sa bolestima je samo 4 godine.
Idiopatska plućna fibroza izaziva zapaljenje i fibrotične promene (ožiljci) u plućnom tkivu (parenhima), koji je mehanički povezan sa plućnim kapilarama u alveoli. Tako se uništavaju plućne kapilare u alveoli; plućne kapilare uključene su u razmenu kiseonika i uvode krv u boji kiseonikom u telo.
Drugim rečima, kod ljudi sa idiopatskom pulmonarnom fibrozom ožiljci u plućnom tkivu pucaju u sposobnost plućnih kapilara da filtriraju kiseonik iz vazduha koji dišemo.
Idiopatska plućna fibroza otežava udisanje nakon napora. Takođe uzrokuje kašalj i promenu zvuka pluća na pregledu. Mnogi simptomi bolesti su sistemski ili telo, takođe, i uključuju umor, gubitak telesne težine i klupe prstiju i prstiju. CT skeneri visoke rezolucije (zamišljeni über-detaljni rendgenski snimci) pokazuju izgled ili pied i izgled "čvorova" u kojima se pojavljuju fibrotične promene. Hirurška biopsija pruža definitivnu dijagnozu bolesti. Kako plućna fibroza napreduje, ona dovodi do velikog broja komorbidnih ili istovremenih stanja, uključujući respiratornu insuficijenciju, srčanu insuficijenciju i plućnu hipertenziju .
Iako nismo sigurni šta zapravo uzrokuje idiopatsku plućnu fibrozu, znamo da postoje određeni faktori rizika za ovu bolest:
- pušenje cigareta
- virusne plućne infekcije
- udisanje gasa, isparenja, prašine i drugih sitnih čestica
- GERD (gastroezofagealna refluksna bolest AKA hronična zgaga)
- genetika
Idiopatska plućna fibroza je poznata zbog nedostatka dobrog i efikasnog lečenja.
Iako neki ljudi ostaju stabilni relativno dugo nakon dijagnoze, većina decompenzuje ili pogoršava čak i sa lečenjem. Trenutni tretman je usmjeren na simptome bolesti ili pokušaje ograničiti dalje zapaljenje i ožiljke. Prednizon, steroid, često se koristi za smanjenje zapaljenja. Mnogi ljudi sa idiopatskom pulmonarnom fibrozom dobijaju dodatni kiseonik i pulmonalne rehabilitacije. Na kraju, jedina opcija lečenja za osobe sa idiopatskom pulmonarnom fibrozom je transplantacija pluća.
Šta su Pirfenidone (Esbriet) i Nintedanib (Ofev)?
U kliničkim studijama, pokazano je da su pirfenidon (Esbriet) i nintedanib (Ofev) ublažili fibrozu ili ožiljke, a samim tim i sporo progresiju bolesti.
Pirfenidon ima višestruke moguće mehanizme djelovanja i oralno lečenje. U kliničkim studijama 3. faze, skoro polovina učesnika sa blagom do umerenom idiopatskom plućnom fibrozom koja je primila pirfenidon vidjela je smanjen pad prisilnih vitalnih kapaciteta. Ova mera ukazuje na odloženo napredovanje bolesti. Učesnici su iskusili i druge pozitivne koristi, uključujući poboljšanja u 6 minuta šetnje i smanjenje smrtnosti (broj smrtnih slučajeva) tokom 52-nedeljnog perioda studija. Mogući štetni efekti lečenja bili su dostupni i ograničeni na fotosenzibilnost, grčeve u stomaku, mučnina i povraćanje.
Nintenanib je inhibitor tirozin-kinaze i kao pirfenidon je oralno liječenje. Među ostalim biološkim procesima, tirozin kinaza je uključena u ožiljke i fibrozne promene. U kliničkim ispitivanjima faze 3, kao što je pirfenidon, nintenanib je takođe usporio napredovanje idiopatske pulmonalne fibroze, mereno smanjenjem stope pada prisilnog vitalnog kapaciteta. Potencijalni štetni efekti su dijareja, mučnina, povraćanje, glavobolja, povišen krvni pritisak i povećani enzimi jetre (indikator disfunkcije jetre). Konačno, Ofev je teratogen koji se ne sme uzimati tokom trudnoće iz straha od fetalnog deformiteta ili smrti.
Šta znače Pirfenidon (Esbriet) i Nintedanib (Ofev)?
Ako vi ili neko koga poznajete ima idiopatsku plućnu fibrozu, odobrenje pirfenidona (Esbriet) i nintedaniba (Ofev) je pravi medicinski proboj koji treba pozdraviti kao dobra vijest. Međutim, neke probleme treba razjasniti pre nego što se ove droge zaista nađu u kliničkoj medicini. Prvo, nejasno je da li se pirfenidon i nintendanib trebaju koristiti odvojeno ili istovremeno pri lečenju idiopatske plućne fibroze. Ako se koriste zajedno, nismo sigurni koji lek treba prvo koristiti. Ako se koristi odvojeno, nismo sigurni da li će lijekovi pokazati sinergijski ili povećani efekat. Drugo, nismo sigurni da li su neki ljudi posebno odgovorni ("odgovorni") na bilo koji ili oba ova lijeka. Treće, ne znamo da li će lek nastaviti da ublaži progresiju idiopatske pulmonalne fibroze prošlogodišnjeg testnog perioda.
U završnoj napomeni, ako vi ili voljeni imate idiopatsku plućnu fibrozu, razmislite o tome da saznate više o grupi podrške za bolest u Američkom udruženju za pluća ili Nacionalnom institutu srca, pluća i krvi.
Izabrani izvori
"Nedavni dokazi za farmakološki tretman idiopatske plućne fibroze" JR Covveya i kolega objavljeni u Anali farmakoterapije 2014. godine. Pristupano je od PubMed-a od 4. 11. 2014. godine.
Naureckas ET, Solway J. Poglavlje 252. Poremećaji funkcije respiratornih organa. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovi principi interne medicine, 18e. Njujork, Njujork: McGraw-Hill; 2012. pristupljeno 4. novembra 2014. godine.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Poglavlje 13. Pulmonalna patologija. U: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologija: Velika slika . Njujork, Njujork: McGraw-Hill; 2008. pristupljeno 4. novembra 2014. godine.
King TE, Jr .. Poglavlje 261. Intersticijske plućne bolesti. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Harrisonovi principi interne medicine, 18e. Njujork, Njujork: McGraw-Hill; 2012. pristupljeno 4. novembra 2014. godine.
"Vruće od daha: veliki korak napred za idiopatsku plućnu fibrozo" CJ Ryerson i HR Collard iz BMJ-a objavljenog u septembru 2014. godine. Pristupano od PubMed-a najavljeno 11.4.2014.